【生物科技】漸凍症不再是絕症? 英矽智能研AI平台分析數據 發現潛在治療靶點

科技 13:28 2022/08/05

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小圖:英矽智能創始人兼行政總裁Alex Zhavoronkov博士(後)、英矽智能香港區負責人潘穎博士(前中)、香港科技園公司轉化研發所高級總監劉思雅博士(前右四)與主導這項漸凍症研究的英矽智能香港團隊。

科研企業陸續引入AI,盼為各種「致命絕症」找到良方,加快藥物研發進程。香港科技園公司夥伴企業英矽智能(Insilico Medicine)香港團隊表示,已透過實驗證實,透過旗下AI平台發現的28個靶點中,有18個能中度或強烈改善漸凍症的神經退化症狀,有望為「漸凍症」找出治療新方向。

  • 漸凍症學名為肌萎縮性脊髓側索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis,ALS),又稱盧伽雷氏症
  • 近年曾因「冰桶挑戰」 (lce Bucket Challenge)熱潮,令漸凍症廣受社會關注

英矽智能創始人兼行政總裁Alex Zhavoronkov、香港區負責人潘穎均指出,目前已獲批的漸凍症治療藥物只能延緩部分症狀,卻未能阻止機能喪失,因此漸凍症仍屬無法治癒的絕症,患者從確診起計僅有2至5年的平均預期壽命。

與國際合作 推動項目研究

他們表示,是次研究由英矽智能香港團隊主導,早在2016年起與多個國際合作夥伴,包括漸凍症研究項目團隊Answer ALS、翰霍普金斯大學醫學院、麻省總醫院和哈佛醫學院等,利用該公司的AI平台PandaOmics,從龐大數據庫中找到與漸凍症相關的基因,助降低藥物開發的成本及時間。該公司早前亦籌集了3.8億美元(約30億港元),推動創新生物醫藥科技的轉化。

  • 在藥物開發前期,研究人員必須先證實該AI平台發現到的基因與漸凍症存在一定關聯,有關基因才可以稱作漸凍症的「潛在治療靶點」
  • 「靶點」通常是指人體內及該疾病相關,可作為治療手段的基因

他們透露,透過其AI平台分析了來自公共數據庫的中樞神經系統(CNS) 樣本表達譜,以及來自AnswerALS項目,由誘導性多功能幹細胞分化成的運動神經元 (diMN)表達譜,結果從CNS和diMN樣本中,識別了17個高置信度靶點和11個新型治療靶點,共28個靶點。

研究人員進一步在模擬漸凍症最常見遺傳原因的「c9ALS果蠅模型」中,測試這些靶點:

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透過果蠅模型實驗發現,共有18個靶點能中度或強烈改善漸凍症的神經退化症狀,即為漸凍症的潛在治療靶點。當中更包含8個未有相關紀錄的基因,包括 KCNB2、KCNS3、ADRA2B 、NR3C1、P2RY14、PPP3CB、PTPRC及RARA。是次研究結果亦有於早前出版的《衰老神經科學前沿》( Frontiers in Aging Neuroscience)雜誌上發表。

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目前該公司亦已開放數據予市場作「老藥新用」或研究新藥物,他透露,若為老藥新用的話,只要獲得批准,即可進行臨床測試階段;全新藥物則要由臨床前實驗做起,再進入臨床實驗,需時較長,至少需要五至六年。

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記者:張寶燕

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